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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话 | 桑德施奈德：动辄质疑中国“渗透”为何暴露了西方的不自信？******
执政十六年后，德国总理默克尔终谢幕，朔尔茨正式接棒。“后默克尔时代”的中德与中欧关系通向何方？中美关系历经波折，德国和欧洲又该如何自处？
中新社“东西问·中外对话”日前邀请德国慕尼黑东方基金会主席、慕尼黑孔子学院理事约翰娜·帕拉特与德国著名国际关系学者埃伯哈德·桑德施奈德和中新社德国分社首席记者、中新网研究院副院长彭大伟围绕上述议题展开对话。桑德施奈德表示，以一种指手画脚的方式指责中国，或者一味地说中国没有达到西方的期待，都不是建设性地处理对华关系的方式。他不仅反对制裁，更针对“对华脱钩”指出，任何一国倘若陷入同中国的持续对抗之中，都不会符合其自身的利益，各方都将从中受害。
埃伯哈德·桑德施奈德(Prof. Dr. EberhardSandschneider)是德国著名国际关系学者、中国问题专家。曾任德国外交协会研究所所长、柏林自由大学政治系主任、德国联邦安全政策研究院咨询委员。现为柏林自由大学荣休教授、“柏林全球顾问”咨询公司合伙人。约翰娜·帕拉特(Johanna Poellath)女士是慕尼黑东方基金会主席、慕尼黑孔子学院理事。
资料图：朔尔茨(左)和默克尔。以下是对话全文摘编：
彭大伟：您如何看待亨廷顿的文明冲突论？
桑德施奈德：哈佛教授格雷厄姆·艾利森在他近年出版的著作里讨论了著名的“修昔底德陷阱”。这实际上在全球历史上并不是什么新鲜事。中国的崛起其实是一个完全正常的过程，试想当一个国家有着14亿人口和如此广阔的面积，且在40年时间里年平均经济增速达到两位数时，那么在40年后，没有人会对其将经济实力转化为政治影响力和军事能力感到惊讶。
任何一国倘若陷入同中国的持续对抗之中，都不会符合其自身的利益，我们都将从中受害。始于特朗普、被拜登所承袭的一个“魔咒”是“脱钩”，这意味着世界上最大的两个经济体相互解除联系。这种做法将令德国企业陷入一个几乎无法解决的“二选一”困境——究竟应该专注于中美哪一个市场？因为制裁而不得不疏远哪个市场？因此，如何妥善处理对华关系，是关系到德国企业生死存亡的问题。
最近一些日子里，当考虑到在阿富汗、伊拉克、利比亚、叙利亚等地所发生的事情，我们同中国谈论“价值体系”又该从何谈起？在这些地方，我们试图通过武力将西方的价值体系贯彻到政治当中，最终却以惨败告终。这些事件令人惋惜的结果是，与中国对西方的批评相比，西方自己对自身价值体系造成的破坏要大得多。这就是西方“价值观外交”的陷阱，我们的公信力严重受损。
彭大伟：您如何看待中美双方近期改善关系的尝试？这对中德和中欧关系意味着什么？
桑德施奈德：对话本身就已经很重要，对于避免军事摩擦很重要。中美之间的对峙状态并未消失，但双方已经开启了对话，这是较长时间以来的首个积极信号，因此非常重要。
2021年10月28日，第400家德企签约落户江苏太仓。太仓市委宣传部供图帕拉特：一方面，中国已是一个德国和欧洲绕不开的全球经济大国；另一方面，西方在人权和价值观等问题上对中国有着强烈的指责。德国如何能够在这种紧张的环境下仍维持良好的对外政策？
桑德施奈德：我不会以一种指手画脚的方式给中国提出建议，不会一味地说“中国没有做我们期待他做的事情”，而是试着为中国的政策提出建议，让中国能够做得更符合自身利益。
中国可以从美国那里得到的启示是，应该经受得住一部分批评，同时以建设性的态度应对这些批评，至于另一部分批评，应当反击时当然就要反击。但总的来说，承受批评是一个全球性大国必须要习惯的事情。
另一方面，西方又应该如何改善其对华政策呢？首先，我对中国有超过40年的观察，我们最大的问题出在预期管理。我的一些美国同行40年来都没有改变过他们的做法。而当发现中国没有“照办”，他们的反应当然是愤怒，甚至有一些沮丧。不管西方喜不喜欢，或者觉得是否达到其预期值，中国去维护其自身利益都是完全正当的一种权利。这就意味着预期管理是西方处理与中国关系时的一大挑战。
第二个问题则是对华政策的内政化。当政治人物批评中国“侵犯人权”“盗窃技术”“市场准入”等时，很容易在其国内博得叫好声，但这却与其批评的内容没有联系。我们并没有付出和中国的体量相称的努力去理解这个幅员辽阔的国家，这也就造成了我们围绕中国的讨论所具有的特点是一种显而易见的傲慢。我们认为我们的价值体系和政治体系对中国也是适用的，但中国并不接受这一套。在中国国内政治的语境下，西方多年以来的这种傲慢让人想起了历史上曾遭受的屈辱。
如果要寻找到一个概念，其能够简要地概括一种多维度、而不是非黑即白的对华政策的话，我想引用我十分尊敬的德国前驻华大使施明贤(Michael Schäfer)的话，他对中国有着非凡的理解——“平等而充满尊重的对话”。除了对话，没有其它选项。制裁是备选项吗？我想不出西方出于各种理由对中国实施的制裁中，有哪一次最终达到了其最初设想的目的。
德国和中国明年将迎来建交五十周年。1972年时，没有人想象得到，德中之间的经济和政治关系能够达到近几年的水平。希望最终来自于双方的善意，来自于相互学习的意愿，这样方能成功化解棘手的挑战。
帕拉特：为何西方很多人担心“随着中国在全球的经济扩张，政治影响力也随之增长”，您认为这一影响力有多强？西方民主现在需要被“保卫”吗？
桑德施奈德：民主当然需要保卫，但是保卫民主时需要更加自信。要说明这一问题，围绕孔子学院的争论就是很好的例子。据称中国正试图“向西方社会施加巨大影响”，孔子学院就是实现这一目的的“潜水艇”之一。这么说真的对吗？好吧，或许可以说，“孔子学院被赋予的使命是向世界展示一个正面的中国形象”。但这是中国独有的做法吗？并不是。德国的歌德学院在做什么？德国的各大政治基金会又在做什么？德国发展援助机构GIZ做的又是什么呢？
一个国家试着尽可能去展示其正面形象——这在全世界范围内是最正常不过的一种做法了。美国这么做，欧洲也这么做，现在中国也在这么做。我们不该为此批评中国。质疑者在此过程中暴露了对自身价值观吸引力的不自信。说到这里，我又想回到施明贤的那句话，必须要以充满尊重的方式进行对话。
当地时间8日上午，德国联邦议院正式选举社民党总理候选人朔尔茨为新一届德国总理。帕拉特：您如何看待德国未来几年的外交政策？
桑德施奈德：从很多角度来看，德国外交政策无疑都处在一个重大的变动期。首先是跨大西洋关系的变化，我们已经看到了美国外交政策最新的走向，欧洲已经不再是美国最核心的盟友，拜登在做决定前甚至都不问一问欧洲——无论是巴黎还是柏林，这给德国和欧盟的外交政策带来了一种震撼效应。其次，欧盟内部也存在着迷茫。我们有对外行动部门，但缺乏一个外交政策；我们有欧盟外交与安全政策高级代表，但没有人会真正宣称“欧盟有统一的外交政策”。因此德国外交政策面临巨大的挑战。
中国是一种贤能政治。一名官员如果无法证明其具备相应的能力和经验，是没有可能当上中国外交部门的负责人的。在这一方面，中国是结果导向性的。而在德国，如果一场政府组阁谈判赶上了错误的时间节点或是不理想的情形，是可能推出一位毫无外交经验的外交部长的。中国不会出现这样的事。这样的事对德国外交政策不会带来益处。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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